Pompe-kór

Pompe-kór esetén a rendszeres alglucosidase-alfa enzimpótló-kezelés mellett a betegek állapotának romlása megállhat és sok esetben javulás is elérhető ebben a korábban halálos kimenetelő betegségben. A kezelés igen nagymértékben javítja a betegek túlélését és életminőségét, tehát átütő sikernek tekinthető igen magas ára mellett is. A továbbiakban több más enzimhiánnyal járó betegség esetén is várható hasonló mechanizmusú kezelési lehetőség.