XII. Tanulási egység: A genetikai betegségek terápiája

A fejezet célja a genetikai betegségek fő típusainak áttekintése és az ezekben alkalmazható kezelési lehetőségek megbeszélése.

A fejezet elolvasása után a hallgató tisztában lesz a genetikai betegségekben jelenleg elérhető betegségmodifikáló és oki kezelési lehetőségek fajtáival. El tudja helyezni az utóbbi időben dinamikus fejlődést mutató biotechnológiai módszerekkel előállított gyógyszerek hatásmechanizmusát, ismerni fogja ezek fő előnyeit és hátrányait. Hozzá tud szólni a médiában exponáltan megjelenő genetikai betegségekkel kapcsolatos hírekhez.

Keresési kulcsszavak:Genetikai betegségek, DNS, RNS, génterápia.

Tanulási időszükséglet: 1,5 óra

A tananyag felépítése

• XII./1. A génterápia fogalma és alkalmazási területei

  • XII./1.1. A DNS-től a génterápiáig

• XII./2. A genetikai betegségek terápiája

  • XII./2.1. A terápia fajtáji

    • XII./2.1.1. Génterápia

    • XII./2.1.2. RNS szintű terápia

    • XII./2.1.3. Protein szintű terápia

    • XII./2.1.4. (Ős)sejt kezelés

    • XII./2.1.5. Strukturális károsodást okozó genetikai betegség kezelése

    • XII./2.1.6. Epigenetikai betegségek kezelése

    • XII./2.1.7. Fizioterápia „gene shifting”

    • XII./2.1.8. Betegségkockázatot jelentő genetikai eltérések kezelése

Irodalom